《自然·醫學(xué)》雜志7日發(fā)布了由業(yè)內頂尖專(zhuān)家評選出的2024年有望改變醫學(xué)的11個(gè)臨床試驗。這篇新聞特寫(xiě)表示,無(wú)人能夠預測2024年生物醫學(xué)領(lǐng)域到底會(huì )誕生什么,但可以讓這些專(zhuān)家告訴人們:有哪些正在進(jìn)行的試驗,可能在明年產(chǎn)生重大影響。 兩種AI算法尤為搶眼 關(guān)于人工智能(AI)已有很多炒作,但AI工具卻很少開(kāi)展臨床前瞻性研究,這一點(diǎn)其實(shí)必不可少——因為我們需要知道當AI的預測與人類(lèi)醫生的判斷相左時(shí),究竟該怎么辦?事實(shí)上,醫生可能不會(huì )經(jīng)常改變主意,但他們會(huì )因此變得更謹慎。 MARS-ED臨床試驗,就正在評估一個(gè)AI模型能否協(xié)助預測急診救治的患者在1個(gè)月內死亡的風(fēng)險。 另一項進(jìn)行中的試驗正在追蹤英國6家醫院的15萬(wàn)名患者,測試AI能否根據胸部X光片作出肺癌早期診斷,發(fā)現哪些患者需要當天接受計算機斷層掃描(CT)。 兩項首次人體試驗需密切關(guān)注 一項名為STEM-PD的試驗,將源于人類(lèi)胚胎干細胞的多巴胺能神經(jīng)元植入50—75歲的患有中度帕金森病的患者的大腦。因為這是首次在帕金森病人中測試人類(lèi)胚胎干細胞療法,所以這一試驗備受關(guān)注。那些患有中度該疾病的群體,將有機會(huì )從這一療法中受益。第一批患者于2023年2月接受了治療,2024年底之前有望獲初步結果。 而heart-1試驗,正在測試DNA堿基編輯是否有望作為一種療法,持續降低患有某種遺傳性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白。值得注意的是,heart-1試驗也是全球首次人體DNA堿基編輯研究。 三個(gè)癌癥試驗不容忽視 通過(guò)CT篩查可以降低肺癌死亡率,然而其實(shí)施效果可能有限、緩慢且質(zhì)量參差不齊,部分原因是最初的CT掃描顯示9/10的人并沒(méi)有癌癥跡象。此次入榜的4-IN-THE-LUNG-RUN試驗,將檢驗對于初次掃描中未見(jiàn)異常的人來(lái)說(shuō),每?jì)赡暌淮蔚姆伟┖Y查(使用CT掃描)與每年一次的篩查在預防癌癥死亡方面的有效性是否相同。 另一項試驗正在評估德曲妥珠單抗(Enhertu)這種藥物,在有和沒(méi)有腦轉移瘤的受試者中的有效性和安全性。很多人不知道,腦轉移是晚期乳腺癌的一個(gè)主要問(wèn)題,而德曲妥珠單抗是靶向乳腺癌HER2的一種抗體—藥物偶聯(lián)物。 第三項是NADINA試驗,旨在比較伊匹單抗(ipilimumab)加上納武單抗(nivolumab)兩種免疫療法用作新輔助療法(即術(shù)前輔助療法),與納武單抗用作術(shù)后輔助療法在黑色素瘤Ⅲ期臨床試驗中的有效性。 兩項疫苗試驗備受矚目 疫苗試驗依然是醫學(xué)界乃至全人類(lèi)關(guān)注的焦點(diǎn)。 此次列入榜單的包括對抗人類(lèi)免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388。VIR-1388是一種巨細胞病毒(CMV)載體疫苗,可誘導強烈、獨特且持續的T細胞反應,從而有可能預防艾滋病病毒(HIV)感染。從公共衛生的角度來(lái)看,人類(lèi)如能擁有HIV疫苗,無(wú)疑將會(huì )產(chǎn)生巨大的影響。 另一個(gè)則是對抗臨床瘧疾的疫苗。瘧疾疫苗的一個(gè)主要問(wèn)題是,疫苗需要極高的抗體反應才能發(fā)揮作用,這也是此類(lèi)疫苗研制花了100多年時(shí)間才問(wèn)世的原因之一。而在已有的40種具有相同約氏瘧原蟲(chóng)抗原的疫苗中,只有兩種顯示出有效性,其中就有R21。其相關(guān)試驗正在布基納法索、肯尼亞、坦桑尼亞和馬里的5—36個(gè)月大的非洲兒童中開(kāi)展。 兩個(gè)精神健康試驗嶄露頭角 有一類(lèi)研究,其結果能刺激該領(lǐng)域進(jìn)一步創(chuàng )新,從而成為解決一項全球性常見(jiàn)問(wèn)題的突破口。 精神健康方面的兩個(gè)試驗,就有望成為對脆弱群體進(jìn)行精神障礙治療的“規則改變者”。 研究人員現正在評估一個(gè)應用程序(App)能否讓從沒(méi)提供過(guò)醫療保健服務(wù)的女性,向社區內有嚴重抑郁癥的妊娠第二期或第三期的孕婦提供基于認知療法的干預。該試驗將進(jìn)行一項比較——將這個(gè)App和巴基斯坦郊區社區健康工作者面對面提供的標準干預效果相對比。 另一個(gè)名為“最佳服務(wù)試驗”的項目同屬精神健康試驗,其通過(guò)與針對英國格拉斯哥和倫敦接受寄養照顧的0—5歲兒童的常見(jiàn)社工服務(wù)進(jìn)行比較,用以測試一個(gè)嬰兒精神健康的干預模型的有效性和成本效益。 安全性和有效性永遠是關(guān)鍵 《自然·醫學(xué)》高級編輯本·約翰遜總結說(shuō):“人們注意到今年上榜的有首次用于人體的療法,如堿基編輯、新型疫苗和干細胞,還有AI算法、App、免疫療法等,它們的前景都很可觀(guān),但研究人員必須通過(guò)臨床試驗才能檢驗它們是否對患者有益?!? 約翰遜表示,這些上榜的試驗顯示出醫學(xué)界正在開(kāi)展的研究的廣度,以及科學(xué)家們正在通過(guò)各種方式嘗試解決具有全球意義的問(wèn)題。研究者、監管者、醫生、患者,還有醫學(xué)期刊,都將密切關(guān)注這些試驗以及這些療法的安全性和有效性。(來(lái)源:科技日報? 記者 張夢(mèng)然)...