1.人工智能用于早期肺癌診斷。

近3/4的肺癌患者確診時(shí)已是晚期，若能早期診斷，可挽救更多患者的生命。英國諾丁漢大學(xué)醫院呼吸病專(zhuān)家大衛·鮑德溫教授團隊正在進(jìn)行一項人工智能（AI）的對照測試試驗，以英國6家醫院的15萬(wàn)名患者為對象，測試人工智能能否根據胸部X光片作出肺癌早期診斷，并確定哪些患者需要當天接受計算機斷層掃描（CT）檢查，從而大大提升肺癌的早診率。

2.防艾滋病疫苗試驗。

美國加州VIR公司臨床研究高級副總裁黃凱麗（音）博士主持的最新試驗旨在評估VIR-1388（一種防艾滋病病毒感染的疫苗）的安全性、反應原性和免疫原性。這種疫苗可誘導強烈、獨特且持續的T細胞反應，有望預防艾滋病病毒感染。初步研究發(fā)現，VIR-1388比早先的VIR-1111更具免疫原性，有更好的免疫應答。擁有艾滋病疫苗，無(wú)疑會(huì )對公共衛生產(chǎn)生巨大影響。

3.APP治療圍產(chǎn)期抑郁癥。

英國利物浦大學(xué)兒童精神病學(xué)和全球心理健康學(xué)教授阿蒂夫·拉赫曼團隊開(kāi)發(fā)了一款應用程序（APP），可以讓從沒(méi)提供過(guò)醫療保健服務(wù)的女性，向社區內有嚴重抑郁癥的孕婦提供基于認知療法的干預。目前，研究人員正在準備將該APP提供的干預服務(wù)，與巴基斯坦基層衛生工作者提供的干預服務(wù)進(jìn)行對比，判斷其有效性。

4.干細胞治療帕金森病。

瑞典隆德大學(xué)發(fā)育和再生神經(jīng)生物學(xué)研究團隊馬林·帕爾馬博士表示，目前，大多數針對帕金森病的臨床試驗研究的都是晚期患者，帕金森病的早期發(fā)現和治療迫在眉睫。STEM-PD試驗擬將源自人類(lèi)胚胎干細胞的多巴胺能神經(jīng)元，移植到50~75歲的中度帕金森病患者的大腦中。這是首次在帕金森病患者身上測試人類(lèi)干細胞療法，因而備受關(guān)注。中度帕金森病患者將成為該療法的最大受益者。第一批患者已于2023年2月接受治療，2024年底之前可見(jiàn)初步治療結果。

5.幫助分診患者的AI模型。

荷蘭馬斯特里赫特大學(xué)醫學(xué)中心臨床化學(xué)家斯蒂·文米克斯博士及其團隊正在開(kāi)展一項臨床試驗，旨在評估由荷蘭私家醫院開(kāi)發(fā)的臨床風(fēng)險評估AI模型能否預測急診患者31天內的死亡率。該試驗是一項前瞻性多中心、隨機、開(kāi)放標簽、非劣效性試點(diǎn)的臨床試驗，旨在為急診科醫生提供風(fēng)險評分幫助，提高患者分診效率。

6.黑色素瘤的免疫療法。

在黑色素瘤免疫治療研究方面，荷蘭癌癥研究所專(zhuān)家、萊頓大學(xué)腫瘤內科克里斯蒂安·布蘭克教授團隊，開(kāi)創(chuàng )了一種新輔助檢查點(diǎn)抑制療法。該試驗是一項國際化的雙盲、隨機、開(kāi)放試驗，涉及來(lái)自澳大利亞、美國和多個(gè)歐洲國家的共420名患者，旨在比較新療法在黑色素瘤三期中的療效。

7.瘧疾疫苗的長(cháng)效試驗。

英國牛津大學(xué)詹納研究所所長(cháng)阿德里安·希爾表示，瘧疾疫苗需要極高的抗體反應才能發(fā)揮作用，這也是瘧疾疫苗研制耗費100多年的一大原因。在已有的40種具有相同環(huán)子孢子蛋白抗原的疫苗中，顯示有效的只有RTS、S和R21三種。牛津大學(xué)團隊正在進(jìn)行針對R21疫苗的三期臨床研究。研究人員認為，R21將比RTS和S顯示出更好的功效，特別是R21使用了表面抗原密度更高的納米顆粒，可能實(shí)現終身有效。

8.治療乳腺癌腦轉移試驗。

美國丹娜·法伯癌癥研究所乳腺腫瘤專(zhuān)家南?！ち植┦勘硎?，腦轉移是晚期乳腺癌的一大主要問(wèn)題，影響了約一半的乳腺癌HER2陽(yáng)性患者。一項最新臨床試驗旨在評估德曲妥珠單抗（一種靶向 HER2 的抗體藥物偶聯(lián)物，簡(jiǎn)稱(chēng)ADC）在患有或不患有腦轉移的參試者中的療效和安全性。

9.肺癌CT篩查試驗。

荷蘭伊拉斯姆斯醫學(xué)中心助理教授卡里金·阿爾斯特教授稱(chēng)，大規模對照試驗表明，CT篩查可顯著(zhù)降低肺癌患者死亡率。最新一項試驗將對比每?jì)赡暌淮蔚姆伟〤T篩查在預防癌癥死亡方面，是否與每年一次的篩查一樣有效。該試驗將在歐洲6個(gè)國家的2.6萬(wàn)人中展開(kāi)。如果優(yōu)化肺癌篩查得到廣泛實(shí)施，更多生命將得到挽救，醫療成本也將大幅降低。

10.嬰幼兒心理健康干預模式試驗。

英國倫敦國王學(xué)院兒童與青少年精神病學(xué)專(zhuān)家丹尼斯·奧格林研究團隊展開(kāi)了一項名為“最佳服務(wù)試驗（BeST）”的心理健康臨床試驗。該研究針對在格拉斯哥和倫敦接受寄養照顧的0~5歲兒童開(kāi)展，將評估“新奧爾良嬰幼兒心理健康干預模式”相對于常見(jiàn)社工服務(wù)的有效性和成本效益。這對提升兒童心理健康評估和治療水平具有重要意義。

兩種AI算法尤為搶眼

關(guān)于人工智能（AI）已有很多炒作，但AI工具卻很少開(kāi)展臨床前瞻性研究，這一點(diǎn)其實(shí)必不可少——因為我們需要知道當AI的預測與人類(lèi)醫生的判斷相左時(shí)，究竟該怎么辦？事實(shí)上，醫生可能不會(huì )經(jīng)常改變主意，但他們會(huì )因此變得更謹慎。

MARS-ED臨床試驗，就正在評估一個(gè)AI模型能否協(xié)助預測急診救治的患者在1個(gè)月內死亡的風(fēng)險。

另一項進(jìn)行中的試驗正在追蹤英國6家醫院的15萬(wàn)名患者，測試AI能否根據胸部X光片作出肺癌早期診斷，發(fā)現哪些患者需要當天接受計算機斷層掃描（CT）。

兩項首次人體試驗需密切關(guān)注

一項名為STEM-PD的試驗，將源于人類(lèi)胚胎干細胞的多巴胺能神經(jīng)元植入50—75歲的患有中度帕金森病的患者的大腦。因為這是首次在帕金森病人中測試人類(lèi)胚胎干細胞療法，所以這一試驗備受關(guān)注。那些患有中度該疾病的群體，將有機會(huì )從這一療法中受益。第一批患者于2023年2月接受了治療，2024年底之前有望獲初步結果。

而heart-1試驗，正在測試DNA堿基編輯是否有望作為一種療法，持續降低患有某種遺傳性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白。值得注意的是，heart-1試驗也是全球首次人體DNA堿基編輯研究。

三個(gè)癌癥試驗不容忽視

通過(guò)CT篩查可以降低肺癌死亡率，然而其實(shí)施效果可能有限、緩慢且質(zhì)量參差不齊，部分原因是最初的CT掃描顯示9/10的人并沒(méi)有癌癥跡象。此次入榜的4-IN-THE-LUNG-RUN試驗，將檢驗對于初次掃描中未見(jiàn)異常的人來(lái)說(shuō)，每?jì)赡暌淮蔚姆伟┖Y查（使用CT掃描）與每年一次的篩查在預防癌癥死亡方面的有效性是否相同。

另一項試驗正在評估德曲妥珠單抗（Enhertu）這種藥物，在有和沒(méi)有腦轉移瘤的受試者中的有效性和安全性。很多人不知道，腦轉移是晚期乳腺癌的一個(gè)主要問(wèn)題，而德曲妥珠單抗是靶向乳腺癌HER2的一種抗體—藥物偶聯(lián)物。

第三項是NADINA試驗，旨在比較伊匹單抗（ipilimumab）加上納武單抗（nivolumab）兩種免疫療法用作新輔助療法（即術(shù)前輔助療法），與納武單抗用作術(shù)后輔助療法在黑色素瘤Ⅲ期臨床試驗中的有效性。

兩項疫苗試驗備受矚目

疫苗試驗依然是醫學(xué)界乃至全人類(lèi)關(guān)注的焦點(diǎn)。

此次列入榜單的包括對抗人類(lèi)免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388。VIR-1388是一種巨細胞病毒（CMV）載體疫苗，可誘導強烈、獨特且持續的T細胞反應，從而有可能預防艾滋病病毒（HIV）感染。從公共衛生的角度來(lái)看，人類(lèi)如能擁有HIV疫苗，無(wú)疑將會(huì )產(chǎn)生巨大的影響。

另一個(gè)則是對抗臨床瘧疾的疫苗。瘧疾疫苗的一個(gè)主要問(wèn)題是，疫苗需要極高的抗體反應才能發(fā)揮作用，這也是此類(lèi)疫苗研制花了100多年時(shí)間才問(wèn)世的原因之一。而在已有的40種具有相同約氏瘧原蟲(chóng)抗原的疫苗中，只有兩種顯示出有效性，其中就有R21。其相關(guān)試驗正在布基納法索、肯尼亞、坦桑尼亞和馬里的5—36個(gè)月大的非洲兒童中開(kāi)展。

兩個(gè)精神健康試驗嶄露頭角

有一類(lèi)研究，其結果能刺激該領(lǐng)域進(jìn)一步創(chuàng )新，從而成為解決一項全球性常見(jiàn)問(wèn)題的突破口。

精神健康方面的兩個(gè)試驗，就有望成為對脆弱群體進(jìn)行精神障礙治療的“規則改變者”。

研究人員現正在評估一個(gè)應用程序（App）能否讓從沒(méi)提供過(guò)醫療保健服務(wù)的女性，向社區內有嚴重抑郁癥的妊娠第二期或第三期的孕婦提供基于認知療法的干預。該試驗將進(jìn)行一項比較——將這個(gè)App和巴基斯坦郊區社區健康工作者面對面提供的標準干預效果相對比。

另一個(gè)名為“最佳服務(wù)試驗”的項目同屬精神健康試驗，其通過(guò)與針對英國格拉斯哥和倫敦接受寄養照顧的0—5歲兒童的常見(jiàn)社工服務(wù)進(jìn)行比較，用以測試一個(gè)嬰兒精神健康的干預模型的有效性和成本效益。

安全性和有效性永遠是關(guān)鍵

《自然·醫學(xué)》高級編輯本·約翰遜總結說(shuō)：“人們注意到今年上榜的有首次用于人體的療法，如堿基編輯、新型疫苗和干細胞，還有AI算法、App、免疫療法等，它們的前景都很可觀(guān)，但研究人員必須通過(guò)臨床試驗才能檢驗它們是否對患者有益?！?/p>

約翰遜表示，這些上榜的試驗顯示出醫學(xué)界正在開(kāi)展的研究的廣度，以及科學(xué)家們正在通過(guò)各種方式嘗試解決具有全球意義的問(wèn)題。研究者、監管者、醫生、患者，還有醫學(xué)期刊，都將密切關(guān)注這些試驗以及這些療法的安全性和有效性。（來(lái)源：科技日報? 記者 張夢(mèng)然）